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Was ist die DEVOTE Studie?
Die Devote Studie ist eine Studie zu Nusinersen (Spinraza®) von Biogen®. In dieser werden die Möglichkeiten und der Sicherheitsaspekt bei Erhöhung der Dosis, bzw. Veränderung des Gabe-Intervalls geprüft. Hintergrund ist eine flexiblere Dosisanpassung um die Möglichkeiten bei angepassteren Dosierungen eventuell besser ausschöpfen zu können. Bei der Zulassung wurde weltweit eine Einheitsdosis festgelegt. Weitere Informationen und…
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Studie zur Lebensqualität des Universitätsklinikums des Saarlandes für Menschen mit der Diagnose einer 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (SMA)
Rekrutierung beendet! Eine Forschergruppe aus Ärzten und Psychologen des Universitätsklinikums des Saarlandes und des Karolinska Institute aus Stockholm in Schweden erheben in einer Querschnittsstudie die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Patientinnen und Patienten mit SMA. Um diese wissenschaftlich zu erfassen, sind Patientinnen und Patienten mit SMA sowie Eltern/Erziehungsberechtige/Angehörige von Ihnen aufgerufen, mehrere Fragebögen über ihren Gesundheitsstatus und…
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Meinung und Anregungen zur CARE-FAM-NET-Website: Studienteilnehmer*innen gesucht
Sehr geehrte Damen und Herren Zur Verbesserung des seelischen Wohlbefindens von Kindern und Jugendlichen mit Seltenen Erkrankungen und ihren Familien ist die Internetseite entstanden. Die Seite informiert über verschiedene psychosoziale Themen und möchte Hilfestellungen für betroffene Familien geben. Wir möchten unser Internetangebot für Menschen, die von einer seltenen Erkrankung betroffen sind – insbesondere für Familien…
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Studie zur Untersuchung der “grauen Substanz” bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie
Das Rekrutierungsziel ist erreicht. Die Studie wird nun ausgewertet. Eine Teilnahme ist aktuell nicht mehr möglich. Sehr geehrte Damen und Herren In der Neurologie des Universitätsspitals Basel führen wir aktuell eine bildgebende Studie zu SMA II und III durch. Ziel ist die Entwicklung eines neuen Verlaufsparameters, mit dem wir hoffen, den Verlauf der SMA und…
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Untersuchung der maximalen Kau- und Zungenkraft bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie.
Prüfzentrum: Poliklinik für Kieferorthopädie Universitätsklinikum Köln Kerpenerstraße 32, D-50931 Köln Kontaktpersonen: Ansprechpartner für die Studie und Datenverarbeitung: Dr. Teresa Kruse teresa.kruse@uk-koeln.deAnsprechpartner Neurologie: Dr. Gilbert Wunderlich gilbert.wunderlich@uk-koeln.de Liebe SMA-Betroffene, an dieser Stelle möchten wir Ihnen gerne eine Studie der Uniklinik Köln vorstellen, die sich mit der Kau- und Zungenkraft bei SMA-betroffenen Erwachsenen beschäftigt. Die Kau- und…
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Biogen® plant Phase4 Studie “RESPOND” zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®
Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden. Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die…
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Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®
Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet…
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Erforschung der Versorgungssituation von SMA Patienten
Die Uniklinik Freiburg, bzw. die “Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen” der Freiburger Uniklinik sucht Studienteilnehmer um die Versorgungssituation von SMA Patienten zu untersuchen, da aus Beobachtungen heraus festgestellt wurde, dass die Versorgung, trotz vieler engagierter, beteiligter Behandler nicht immer optimal aufeinander abgestimmt ist, was wohl oft den Eindruck hinterlasse, das die linke Hand nicht wisse…
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Weiterführung der Risdiplam-Studien in aktueller Situation der Corona-Pandemie
Laut News auf SMA Europe hat man Roche wohl bezüglich der laufenden Studien und der Situation durch die Corona-Pandemie um ein Statement gebeten, worauf Roche wohl in etwa verlauten lies, dass man sich der Unsicherheit und Angst der Studienteilnehmer mit SMA sowie deren Helfern bewußt sei und sich dieser Situation anpasse. So wird z.B. die…
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Erster Patient in Spinraza® “Devote” Studie zu Dosis und Intervall behandelt
Wie Biogen heute mitteilt wurde nun der erste Patient mit einer höheren Dosis Nusinersen behandelt. Wie hier schon berichtet ist Sinn und Zweck der Studie die Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen bei Verabreichung in höheren Dosen und kürzeren Intervallen zu testen und zu bewerten. Man kann glaube mit gutem Gewissen schreiben, dass eine große Anzahl…