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  • AVXS-101 sprengt die Bank

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    Gemunkelt wurde schon länger… wenn Spinraza immernoch so ca. 80.000 – 100.000€ pro Injektion kostet, was wird dann wohl die Behandlung mit AVXS-101 kosten, welches laut den bisherigen Informationen nur einer einzigen Injektion bedarf? ACHTUNG!! NICHT IM STEHEN KLICKEN … Bitte vorher setzen, anschnallen, festhalten oder schonmal einen Schnaps bereitstellen. https://de.reuters.com/article/schweiz-novartis-gentherapie-idDEKCN1NA1Y4

  • Neues zur Zulassung AVXS-101

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    Novartis gibt in einem Quartalsbericht an, für AVXS-101 gleichzeitig in den USA, Japan und auch der EU die Zulassung zu beantragen. Quelle: https://www.novartis.com/news/novartis-financial-results-q3-2018 Dort gibt es auch ein Video wo ca. ab Minute  1:38 eingeleitet und dann ca. ab 1:46 von Paul Hudson darüber gesprochen wird. UPDATE: Und da ist es auch dann schon passiert. AveXis/Novartis…

  • Phase 3 Studie zu AVXS-101

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    AveXis startet Phase 3 Studie “STR1VE-EU” mit Type 1 Kindern im Alter bis zu max. 6 Monaten. Begonnen wird in Italien und UK. EU-weit sollen etwa 30 Patienten in 16 Kliniken in Italien, UK, Frankreich, Spanien, Niederlande, Schweden, Belgien und auch Deutschland teilnehmen können. Die Patienten dürfen nur ein oder zwei SMN2-Kopien haben. Quelle: http://www.smasupportuk.org.uk/blog/treatments-research/avexis-clinical-trial-for-infants-aged-less-than-six-months-old-with-sma-type-1-in-the-uk…