Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden.
Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung stieg der mittlere Proteinwert bei allen Patientengruppen um das 2 fache, gegenüber dem Ausgangswert an und blieb über 2 Jahre (schließt vermutlich nur denn Messzeitraum ein) erhalten. Auch konnten die motorischen Funktionen aufrechterhalten oder verbessert werden.
Die gesamte Meldung liest sich recht positiv … so sagt z.B. Prof. Dr. Claudia Chiriboga, Professorin für Neurologie und Pädiatrie der Abteilung für Neurologie am Columbia University Medical Center, New York, USA:
“The consistent safety profile and exploratory efficacy we have seen in the JEWELFISH study, the largest ever conducted in previously treated patients, reinforces Evrysdi as a meaningful treatment option across SMA populations,”
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2022-10-12
Übersetzt:
“Das konsistente Sicherheitsprofil und die explorative Wirksamkeit, die wir in der JEWELFISH-Studie, der größten jemals an zuvor behandelten Patienten durchgeführten Studie, gesehen haben, stärkt Evrysdi als sinnvolle Behandlungsoption für alle SMA-Populationen”
Die Daten werden im Rahmen der World Muscle Society 2022 in Halifax im Detail präsentiert.