Wie Roche in einem Mediarelease bekannt gibt, wurden heute am 28.09.2020, auf der, diesmal virtuell stattfindenden 25. World Muscle Society, neue 2-Jahres-Daten von SMA Typ 1 Säuglingen aus Teil 1 der FIREFISH Studie veröffentlicht.
So berichtet das Mediarelease dass 88% der Säuglinge am Leben blieben und keine permanente Beatmung benötigten. Auch stieg die Anzahl derer, die mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnten, nach 2 Jahren von 7 von 17 im ersten, auf 10 von 17 im 2. Jahr an. Ebenso auch bei der Kopfkontrolle stiegt die Zahl im 2. Jahr auf 11 von 17, gegenüber 9 von 17 im ersten Jahr. Umdrehen konnten sich im 1. Jahr nur einer von 17 gegenüber 5 von 17 im 2. Jahr.
So erreichten 71% nach 2 jähriger Behandlung, 40 oder mehr Punkte beim CHOP-INTEND Messverfahren. Keines der Babys die nach 2 Jahren am Leben waren verlor die Schuckfähigkeit, und 13 von 14 konnten normal(oral) gefüttert werden.
Traurig natürlich auch das nicht 100% überlebten, aber man muss wissen, das die SMA Typ 1 natürlich die schlimmste Form ist, die unbehandelt, meist innerhalb der ersten 2 Lebensjahre zum Tod führt. Daher sind diese Daten sehr vielversprechend und lassen hoffen, das auch in unseren Breitengraden bald ein weiteres gut wirksames Medikament zu Verfügung steht.