AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2 Patienten mit einem Alter von 6 Monaten bis max. 5 Jahren in 3 Gruppen getestet

Gemessen anhand der Hammersmith Functional Motor Scale erreichten 92% bei jeder Messung einen Anstieg um 3 Punkte oder höher, was auf einen Erhalt der Motoneuronen und ein gutes Ansprechen der Gentherapie hinweise. 3 Patienten der Gruppe zwischen 2 und 5 Jahren erreichten die Fähigkeit mit Unterstützung zu gehen, einer der Gruppe unter 2 Jahren sogar die Fähigkeit frei zu gehen. Daten aus der 3. Gruppe wurden derzeit noch nicht veröffentlicht.

Die FDA hat im Oktober 2019 die Fortführung der Studie teilweise untersagt da Untersuchung auf mögliche sensorische Neuropathien oder auch Neuronopathien erforderlich waren. AveXis hat mittlerweile Daten eingereicht die dies entkräftigen. Man hofft auf eine Reaktion seitens der FDA im 2. Quartal 2020.

Das offizielle Media-Release hier zum Download

Quelle: AveXis