SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten.

Eine zweite Gruppe schließt Kinder ab 13 und junge Erwachsene bis zu 21 Jahren, ebenso mit SMA-Typ 2 und 3 ein. Um Unterschied zu Gruppe der 2 – 12 Jährigen, wird hier, ebenso nach zufälliger Auswahl, entweder 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo gegeben.

In beiden Gruppen ist eine Behandlungzeit, entweder mit Risdiplam von mindestens 6 Monaten, oder Nusinersen von mindestens 10 Monaten eine Bedingung (Einschlusskriterium)

Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren sind:

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