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Autor: thofied

  • Wieso sollte man bei der Entnahme von Evrysdi den Rest der alten Flasche nicht mit der neuen mischen?

    Da es bei jeder Entnahme von Evrysdi® zur Kontamination der Lösung kommen kann, und es äußerst unwarscheinlich ist, dass man immer die genau benötigte Menge mit einem mal aus der Flasche bekommt, (also wieder etwas zurückspritzen müssen um die richtige Dosis abzumessen) würde die neue Lösung jeweils mit dem evtl. kontaminierten Rest aus der alten Flasche, ebenso kontaminiert werden. Wird das von Flasche zu Flasche immer weiter gemacht wird die evtl. kontaminierte Füssigkeit stetig weitergegeben.

    Sollte es also mal zu einer Kontamination gekommen sein, unterbricht man diese sobald man eine neue Flasche inklusive einem neuem Applikator(Spritze) benutzt.

  • Was ist SMAFAQs?

    Was ist SMAFAQs?

    SMAFAQ’s thematisiert häufige, sowie aktuelle Fragen, die sich im Alltag mit spinaler Muskelatrophie ergeben.

    Faktisch, verständlich, nicht zu fachlich, immer ordentlich und gewissenhaft recherchiert.

    Der SMAFAQs® ist Teil der Selbsthilfe-Organisation Patientenstimme SMA® innerhalb des SMA Selfempowered Net und dient der gegenseitigen Information SMA-Betroffener. Die Patientenstimme SMA ist ein unabhängiger, von Selbst-Betroffenen gegründeter, n. e V. und lebt vom freiwilligen Engagement Betroffener, sonstig Interessierten und Dienstleistern. Möchten Sie/Du als Selbst-Betroffene(r) , Angehöriger oder auch Dienstleister eine Information in Form einer FAQ in die SMAFAQs einstellen, übergeben Sie den Content bitte über die Eingabemaske und wählen den Betreff „Eine SMAFAQ einreichen/vorschlagen“ aus dem Menü aus. Herzlichen Dank.

    SMAFAQs behandelt häufige und aktuelle Fragen, die im Alltag mit spinaler Muskelatrophie immer wieder von Betroffenen, Angehörigen und sonstig Involvierten gestellt werden. Die Antworten, spezifisch bei Angelegenheiten zu Behandlungen und Medikamenten sind nur als 1. Information von Betroffenen für Betroffene zu verstehen und sollten immer auch noch zusätzlich beim Arzt, Apotheker, Therapeuten etc. hinterfragt werden. Finden Sie/Du trotz gewissenhafter Recherche irgendwelche Fehler, dann zeigen Sie/Du diese bitte gern auf und helfen mit, korrekte Informationen weiterzugeben.

  • Was ist das EPAR?

    Nach der Zulassung eines Medikamentes in Europa gibt die europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency kurz EMA) einen European Public Assessment Report (EPAR) heraus, der sämtliche Informationen über das jeweilige Medikament, dessen Zusammensetzung, Nebenwirkung, Dosierungen sowie auch verschiedene zulassungsrelevante Information z.B. über die Daten der Studie für die Öffentlichkeit verfügbar macht. Hier sind sehr viele Informationen abrufbar die dem Betroffenen bzw. Nutzer des Medikamentes viel Hintergrundwissen und Einblick, auch in fachliche (pharmakologische) Themen vermitteln. Es ist sehr empfehlenswert dies mal zu lesen.

  • Wie bzw. wo werden Restbestände von Medikamenten wie z.B. Evrysdi® entsorgt?

    Die Entsorgung von Medikamenten wird in den verschiedenen Bundesländern unterschiedlich gehandhabt. Eine Anfrage bei der jeweiligen versorgenden Apotheke ist daher dringend angeraten. Eine Übersicht für Deutschland ist auch hier zu finden -> https://arzneimittelentsorgung.de

    Keinesfalls dürfen Medikamente über die Toilette bzw. Abfluss entsorgt werden!

  • Gibt es geschmackliche Unterschiede bei Evrysdi?

    Nahrungsmittel und Getränke, die man vor der Einnahme von Evrysdi zu sich genommen hat, können, wie auch bei allen anderen Getränken, Lebensmitteln, etc. (Beispiel: Bonbon nach Zähne putzen) geschmackliche Abweichungen hervorrufen.

    Es ist aber davon auszugehen, dass aufgrund der Einwaagetoleranzen für das Erdbeer-Aroma, wie auch für das Süssungsmittel, welche in Evrysdi verwendet werden, keine wahrzunehmenden Gesschmacksvarianzen von Evrysdi zu erwarten sind.

    Daher sollten alle wahrgenommenden Geschmacksveränderungen gemeldet werden. grenzach.medical_information@roche.com

  • Was ist die DEVOTE Studie?

    Die Devote Studie ist eine Studie zu Nusinersen (Spinraza®) von Biogen®.

    In dieser werden die Möglichkeiten und der Sicherheitsaspekt bei Erhöhung der Dosis, bzw. Veränderung des Gabe-Intervalls geprüft. Hintergrund ist eine flexiblere Dosisanpassung um die Möglichkeiten bei angepassteren Dosierungen eventuell besser ausschöpfen zu können. Bei der Zulassung wurde weltweit eine Einheitsdosis festgelegt.

    Weitere Informationen und Kontaktmöglichkeiten in Studien und Forschungsprojekte.

  • Bringen SMN Protein hochregulierende Medikamente Heilung, Verbesserung oder Stillstand?

    SMN hochregulierende Wirkstoffe wie Risdiplam und Nusinersen erhöhen die SMN Protein Produktion ausgehend der Funktionalität des weniger effizienten Prozesses des SMN2 Backup Gens. Die Erhöhung des SMN Proteins soll dem Untergang der Motoneurone entgegenwirken. Dabei ist der „Zugewinn“ an zusätzlichem Protein von mehreren Faktoren abhängig und kann nicht genau bestimmt werden. Eine Vorraussage ob eine Verbesserung, Erhaltung des Zustandes oder gar Stillstand und Heilung erreicht werden kann ist nicht möglich.

  • Muss Evrysdi® vor der Einnahme geschüttelt werden?

    Im Laufe der Entwicklung sowie in Studien zu Risdiplam/Evrysdi® war manchmal angegeben dass die Flasche vor Einnahme geschüttelt werden muss. Dies ist nicht mehr nötig.

    Die Flasche mit Evrysdi-Lösung muss vor der Entnahme der täglichen Dosis nicht geschüttelt werden.
    (Quelle: Evrysdi Gebrauchsinformation)

  • Wie viele Dosen à 6.6ml können einer Flasche Evrysdi® entnommen werden?

    Eine Flasche Evrysdi-Lösung enthält genug Flüssigkeit, um 11 Dosen à 6,6 ml zu entnehmen. Die Flasche ist überfüllt, um bei geringen Verlusten beim Aufziehen der Lösung in die Spritze, die Entnahme 11 voller Dosen sicher zu ermöglichen. Daher ist es normal, dass nach der Entnahme der 11. Dosis noch Flüssigkeit in der Flasche vorhanden ist.

    Sobald nicht mehr genug Evrysdi für Ihre volle Dosis in der Flasche ist, entsorgen Sie die Flasche mit dem verbleibenden Evrysdi und den gebrauchten Applikationsspritzen entsprechend den nationalen Anforderungen. Entnehmen Sie die volle Dosis dann aus einer neuen Flasche Evrysdi.

    Sie dürfen Evrysdi aus der neuen Flasche nicht mit Evrysdi aus der bisher verwendeten Flasche mischen.

    Zusätzliche Info: Diese FAQ ist entstanden, da manche bei einer täglichen Dosis von 6,6ml immer auch eine 12. Dosis herausbekommen und dabei noch ein Rest in der Flasche übrig bleibt. Rein rechnerich werden für 12x 6,6ml 79,2ml benötigt. In der Flasche sind 80ml vorhanden, was also theoretisch, rein recherisch! passen sollte. Nun ist es aber so, dass durch den aufgesteckten Adapter nicht alles aus der Flasche herauszubekommen ist. Etwa 0,3ml, wenn nicht gar mehr kann man hier schonmal abziehen! Es verbleiben also etwa 0,5ml „Spielraum/Toleranz“ bis zur Grenze (79,2ml).
    Da man nun mit der Skala an der Spritze und bloßem Auge aber auch nicht jeweils immer genau auf 6,6.00ml abmessen kann, ist es bei einem „Puffer“ von etwa einem halben Milliliter evtl. recht naheliegend dass es hier solche Abweichungen gibt.

  • Wie sollte die Flasche mit der Evrysdi® Lösung zum Einnehmen gelagert und transportiert werden?

    Die Evrysdi® Lösung zum Einnehmen muss in der Original-Flasche im zugehörigen Umkarton aufbewahrt werden, um den Inhalt vor Licht zu schützen. Die Flasche ist bei 2 – 8°C und stets aufrecht mit fest verschlossenem Schraubdeckel zu lagern. Um das Risiko des Auslaufens der Lösung aus der Flasche so gering wie möglich zu halten sollte die Flasche außerdem immer auch in einer aufrechten Position transportiert werden. Seit Juni 2022 wurden die Temperatur-Werte um eine Toleranz erweitert. Die Flasche darf danach bis zu maximal 120 Stunden auch bei Raumtemperatur(angegeben sind max. 40 Grad) gelagert werden. Bei Zeiten bzw. Temperaturen darüber darf Evrysdi nicht mehr angewendet werden.

    Zusätzlicher Hinweis: Aufgrund der Vorgaben des Satzbaus in der Fachinformation, spezifisch der Bezeichnung „Lösung zum Einnehmen“ in Verbindung mit dem Satz auf Seite 6, Punk 5 Stickpunkt 2 „Stellen Sie die Lösung zum Einnehmen wieder in den Kühlschrank, wenn es nicht mehr notwendig ist, die Flasche bei Raumtemperatur aufzubewahren.“, kann beim zügigen lesen eventuell der Eindruck enstehen, dass Evrysdi® vor Einnahme wieder auf 2-8 Grad Kühltemperatur gekühlt werden muss. Dem ist nicht so, Evrysdi kann während der Zeit auch bei Zimmertemperatur eingenommen werden.

    Der Satzteil „Lösung zum Einnnehmen“ bezieht sich auf das Produkt und meint Evrysdi, die Lösung zum Einnehmen, und nicht das man die Lösung zum Einnehmen in der Kühlschrank stellen muss.

    Siehe Gebrauchsinformation Juni 2022 Punkt 5

  • Trick 17 oder in der Ruhe liegt die Kraft

    Trick 17 oder in der Ruhe liegt die Kraft

    Von der Kunst Flüssigkeiten aus Flaschen zu ziehen

    Es gibt ja viele Arten und Weisen Medikamente einzunehmen…. Von der kleinen unscheinbare Minipille über Tropfen zur dicken Kapsel. Wir SMA Betroffenen haben da ja auch unsere Vorlieben. Große Kapseln gehören eher nicht dazu. Klein oder am besten flüssig, dann klappt das mit der Einnahme am besten. So sind wir doch alle recht froh, dass das 2. Medikament zur Behandlung der SMA in flüssiger Form daherkommt. Aber wie das Leben eben so spielt, gibt es eben immer eine kleine Hürde zu meistern. So kommt das Medikament in einer Flasche mit zugehöriger Plastikspritze die man auf die Flaschen stecken muss, um die erforderliche Dosis zu entnehmen. Leider, leider ist das nicht immer so leicht, da bei diesem Prinzip ein Vakuum bzw. Unterdruck in der Flasche entsteht und die Flüssigkeit quasi immer wieder zurück in die Flasche gezogen wird. Was man allgemein bei dieser Art der Medikamenteneinnahme dagegen tun, bzw. wie man dem entgegenwirken kann, zeigt dieses Video der MediosApotheke aus Berlin. Kleiner Tip meinerseits noch nachträglich, wäre das kurze lockern der Spritze um den Druck etwas abzulassen…. ich hoffe das ist sicherheits und hygienemäßig im Rahmen. Das Video ist wie geschrieben allgemein gehalten und bezieht sich nur auf die Art der Entnahme. Evrysdi stünde natürlich im Kühlschrank in einer Packung.

  • Muss man für die Behandlung mit Evrysdi® (Risdiplam) in regelmäßigen Intervallen zu Untersuchungen ins Krankenhaus?

    Seit dem 30. August 2024 ist Risdiplam, laut Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses nur noch über Behandlungszentren, bzw. Neurologische Praxen möglich, die an der Anwendungbegleitenden Datenerhebung SMArtCare teilnehmen, oder mit diesen zusammen arbeiten.

    Dementsprechend ist die Verordnung von Risdiplam (Evrysdi®) in der Praxis vorrangig über DGM zertifizierte neuromuskuläre Zentren oder ähnlichen Fachkliniken und neurologische Artzpraxen möglich, unsofern diese entweder selbst am SMArtCare teilnehmen, oder die Behandlung zusammen mit einem solchen durchführen.

  • Wo kann man einen Verdacht auf Nebenwirkungen von Medikamenten melden?

    Mögliche Nebenwirkungen eines Medikamentes melden.

    Einen Verdacht auf Nebenwirkungen eines Medikamentes kann man in Deutschland beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte melden. In Zusammenarbeit mit dem Paul Ehrlich Institut gibt es hierzu eine gemeinsame Datenbank.

    Kontakt zu den jeweiligen Pharmazeutischen Unternehmen

    Für sonstigen Fragen oder z.B. auch ob denn eine Mögliche Nebenwirkung schon gemeldet ist, bieten die Hersteller des jewiligen Medikamentes ebenso Kontaktmöglichkeiten an.

  • „Gegen den Sog“: Dosierhilfe für Evrysdi

    „Gegen den Sog“: Dosierhilfe für Evrysdi

    Die Risdiplam / Evrysdi „User“ kennen das Problem des Unterdrucks beim aufziehen und dem (so vermuten wir mal) hin und wieder schwächerem Andruck des Dichtungsgummis am inneren der Spritze, was dem unterdruckbedingtem Hineinsaugen freien Lauf lässt und dann schon recht knackig werden kann, der Flasche die benötigte Dosis zu entlocken…..

    MacGyver hätte da wohl irgendwas aus herumliegenden Teilen zusammen gebaut, heute bedarf es aber nur einem 3D-Drucker, und natürlich einer Idee.

    Ein findiges Köpfchens, dessen Name nicht genannt werden möchte, hatte hier eine Idee und hat ein kleines Utensil erstellt, mit dem man, mit der regulären! Spritze eine Dosis von 6,6ml abmessen kann.

    Sämtliches hat er unter der Unlicense Lizenz zur freien Verfügung auf https://codeberg.org/blue-white-mango/risdi-helper/releases online gestellt.

    Jeder darf sich also bedienen und sich dieses Blättchen selbst herstellen.

    Wichtig: Dies ist für die aktuelle(Juni 2021) reguläre Spritze und einer Dosis von 6,6ml angepasst! Bitte auch immer noch zusätzlich sichten ob der Füllstand an der Skala der Spritze mit den 6,6ml übereinstimmt. Das ist kein offiziell geprüftes medizinisches Hilfsutensil! Benutzung auf eigene Verantwortung!

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  • Wann bzw. in welchen Abständen muss Evrysdi® eingenommen werden?

    Für die Einnahme von Evrysdi ist keine bestimmte Tageszeit vorgeschrieben. Jedoch sollte Evrysdi täglich ungefähr zur gleichen Tageszeit und stets unmittelbar nach einer Mahlzeit eingenommen werden.

    Wurde eine geplante Dosis versäumt, sollte die Einnahme so früh wie möglich, spätestens jedoch 6 Stunden nach dem regulären Einnahmezeitpunkt, nachgeholt werden.

    Wenn mehr als 6 Stunden seit dem geplanten Einnahmezeitpunkt vergangen sind sollte die Dosis ausgelassen und Evrysdi am nächsten Tag zum regulären Einnahmezeitpunkt eingenommen werden.

    Genauere Informationen dazu siehe Evrysdi Gebrauchsanweisung Seite 5 Absatz: „Wenn Sie oder Ihr Kind die Einnahme von Evrysdi vergessen haben oder wenn Sie oder Ihr Kind nach einer Dosis erbrechen„

  • Kann man Evrysdi® gleichzeitig mit Milch einnehmen?

    Risdiplam (Evrysdi®) darf nicht mit Muttermilch, Babynahrung, anderen Lebensmitteln, Flüssigkeiten und Getränken (wie z.B. Milch) gemischt werden.
    Quelle: Risdiplam Gebrauchsanweisung für Patienten und Betreuer, Härtefallprogramm, Version 3

    In den klinischen Studien wurde Risdiplam meist mit dem Frühstück oder bei Säuglingen nach dem Stillen eingenommen. Die Studien zeigten keine Wechselwirkung von Risdiplam mit Nahrung.
    Quelle: US Gebrauchsinformation

    Folglich darf man Evrysdi also prinzipiell NICHT in irgendwelche Flüssigkeiten, Quark, Yoghurt etc. schütten und auch nicht mit diesen nachspülen! Der Verzehr z.B. eines Kaffees mit Milch nach der Einnahme (evtl. mit einer kleinen Pause von einigen Minuten) ist wohl aber ohne Probleme machbar.

    Also am besten immer nur mit Wasser nachspülen und sonst nichts anderes!!

  • Wieviel Tage Abstand muss beim Wechsel von Nusinersen zu Risdiplam bestehen?

    Während in Studien und beim Wechsel in das CUP (Härtefallprogram) Abstände von 90 oder 120 Tage vorgegeben waren, gibt es diese beim Wechsel in die reguläre Versorgung nicht mehr.

    In der Fachinformation steht unter Abschnitt 4.5 (Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln und sonstige Wechselwirkungen)

    Zitat:
    „Es liegen keine Daten zur Wirksamkeit oder Sicherheit vor, die die gleichzeitige Anwendung von Risdiplam und Nusinersen stützen.“
    Quelle: Fachinformation Evrysdi® (Stand März 2021)

    Es liegt also im Ermessen des behandelnden Arztes, wieviel Abstand zwischen der letzten Gabe von Nusinernes (Spinraza®) und der ersten Einnahme von Risdiplam (Evrysdi®) liegen sollten.

  • Ist Risdiplam nur über den Neurologen in einer Klinik zu bekommen?

    Risdiplam kann von jedem Facharzt verordnet und per Rezept in jeder Apotheke, die über die Möglichkeiten der Herstellung von Trockensäften verfügt, eingelöst werden.

    Zitat aus GB-A Beschlusstext Punkt 3. „Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung„:
    „Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Risdiplam soll nur durch in der Therapie von Patientinnen und Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) erfahrenen Fachärztinnen und Fachärzte für Kinder- und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Neuropädiatrie bzw. für Neurologie erfolgen.„

    Die reelle Situation ist aber leider diese, dass sich die meisten niedergelassenen Neurologen, evtl. aufgrund der hohen Preise der Medikamente, hier eher zurückhalten und an die neuromuskulären Zentren verweisen.

  • Gibt es zwischen Härtefallprogramm und regulärer Versorgung eine Lücke?

    Das Gesetz zur medikamentösen Versorgung in einer Härtefallsituation bestimmt eine sofortige Beendigung des Härtefallprogrammes bei Marktverfügbarkeit, berücksichtigt dabei aber die Versorgung bis zur tatsächlichen Verfügbarkeit der Medikation. Dies heißt, das trotz der durch die Markt-Zulassung bedingten Beendigung des Härtefallrogrammes, das Medikament bis zur tatsächlichen Verfügbarkeit weiter an den Patienten ausgeliefert werden darf, und somit die notwendige, lückenlose Versorgung sichergestellt werden kann.

  • Was ist ein SMArty?

    SMArty ist quasi ein Wortspiel. Der von SMA „SpinaleMuskelAtrophie“ abgeleitete Begriff wurde früher mal von 2 engagierten SMA Betroffenen Frauen ins Leben gerufen und bezeichnet mit einem Augenzwinkern die SMArten SMA Betroffenen. Heute wird der Begriff meist nur noch von Eltern SMA Betroffener Kinder verwendet. Ebenso gibt es aber auch die Sichtweise, damit die SMA zu verniedlichen. Jugendliche und Erwachsene bezeichnen sich selbst meist eher als „SMAler“, „SMA-Betroffene(r)“ etc.

  • Gibt es eine Wechselwirkung zwischen Risdiplam und der Grippeimpfung?

    In den klinischen Studien von Risdiplam war die Verabreichung von Impfstoffen erlaubt, die gemäß der lokalen Leitlinien empfohlen waren. Ein Großteil der Patienten haben während der Firefish und Sunfish Studien Impfungen erhalten (darunter auch Grippeimpfungen). Wechselwirkungen zwischen einem Grippeimpfstoff und Risdiplam sind bisher nicht bekannt. In den USA ist Risdiplam von der FDA seit August 2020 für die Behandlung von Spinaler Muskelatrophie zugelassen. Die Gebrauchsanweisung von Evrysdi ® enthält keine Hinweise auf eine Wechselwirkung zwischen Impfstoffen und Risdiplam: https://www.gene.com/patients/medicines/evrysdi.