Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen.
Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet werden und auch die motorischen Fähigkeiten blieben im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf erhalten, was wohl zumindest heißt dass tendenziell eher eine Verbesserung und keine Verschlechterung eingetreten ist.
Z.B. konnten wohl 96% der wohlgemerkt! SMA Typ 1 bzw. 2 Patienten mit Unterstützung gehen und auch Patienten mit 2 SMN2 Kopien machten Fortschritte und punkteten beim Hammersmith Funktionstest (HFMSE) .
Quelle: Biogen Mediarelease