Eine heute veröffentlichte Publikation von u.a. Prof Dr. Tim Hagenacker, Prof. Christoph Kleinschnitz in Kooperation mit SMArtCare, der Plattform zur Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei Spinaler Muskelatrophie, präsentiert das Ergebnis einer 14 monatigen Studie zum Nachweis der Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen SMA Patienten im Alter zwischen 16 und 65 Jahren.
Die dabei von Mai 2017 bis Juni 2019 gesammelten Daten aus 10 spezialisierten Zentren Deutschlands stammen von 124 erwachsenen SMA Patienten und belegen anhand der Hammersmith Funktionsskala die Wirksamkeit von Nusinersen auch bei erwachsenen SMA Patienten.
Damit hat diese Publikation einen sehr hohen Stellenwert für die künftige Behandlung und bestärkt die Indikation zur Behandlung mit Spinraza® auch bei erwachsenen SMA Patienten.
Der englischsprachige Full-Text kann (muss leider) hier erworben werden.