Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit.
So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie Sitzen im normalen Zeitfenster erreicht und kein Patient benötigte Atemunterstützung.
Desweiteren zeigten auch Daten aus der abgeschlossenen STR1VE Studie schnelle , anhaltende bedeutsame Verbesserungen der motorischen Meilensteine. So konnte z.B. über 59% der SMA Typ 1 Patienten über 30 Sekunde frei sitzen.
In der Langzeitstudie START zeigt sich die anhaltende Wirksamkeit anhand Patienten die auch 5 Jahre und mehr nach der Injektion Erreignissfrei blieben, keine Beatmung, benötigten sowie die entwickelten Meilensteine beibehielten.
Das komplette Media-Release ist hier zum download verfügbar
Quelle: AveXis