In einem heute erschienenen Mediarelease des biopharmazeutischen Unternehmens Scholar Rock, welches vorrangig über eine Veröffentlichung der SAPPHIRE Studiendaten in der Zeitschrift “The Lancet” berichtet läßt sich einiges positives ableiten.
In der SAPPHIRE Studie, bekommen Patienten, die aktuell eine SMN-hochregulierende Therapie wie Evrysdi® oder Spinraza® bekommen quasi nach Zufallsprinzip entweder zusätzlich Apitegromab oder ein Placebo.
Hier wird berichtet, dass die Daten signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Kindern, sowie auch bei Erwachsenen zeigen.
30,4 % der Patienten, die Apitegromab erhielten, zeigten eine Verbesserung des HFMSE um ≥ 3 Punkte gegenüber 12,5 % der Patienten unter Placebo, obwohl alle Studienpatienten eine fortlaufende, auf SMN ausgerichtete Behandlung erhielten.
19,6 % der Patienten, die Apitegromab erhielten, zeigten eine Verbesserung ihres HFMSE-Scores um ≥ 4 Punkte gegenüber 6,3 % der Patienten unter Placebo, obwohl alle Studienpatienten eine fortlaufende, auf SMN ausgerichtete Behandlung erhielten.
Die Behandlung mit Apitegromab wurde in allen Altersgruppen gut vertragen und entspricht dem etablierten Sicherheitsprofil.
Hoffen wir dass es nicht mehr allzulange dauert bis wir hier ein Europa eventuell von der Behandlung profitieren können, denn wie viele bemerkt haben ist die Hochregulierung des SMN Proteins einfach nicht 100% ausreichend um dem Verlauf der SMA ordentlich parolie zu bieten.