Was ist Onasemnogene abeparvovec?

Onasemnogene abeparvovec, ein Gentherapeutikum, ist der Name des Wirkstoffs in Zolgensma® von Novartis®, dem seit dem 19.05.2020 in Europa zugelassenem Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.

Teilen in: