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Was ist Itvisma®?
Itvisma® ist ein Gentherapeutikum, von Novartis® und beinhaltet den gleichen Wirkstoff (Onasemnogene abeparvovec), wie Zolgensma®. Während Zolgensma dabei intravenös, und einzig für Neugeborene und Kleinkinder bis zu einem Körpergewicht von bis zu maximal 2kg zum Einsatz kommt, (da eine intravenöse Dosis, angepasst an das höhere Körpergewicht von Erwachsenen, mit lebensbedrohlichen Komplikationen einhergehen würde) wird der…
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Was ist Onasemnogene abeparvovec?
Onasemnogene abeparvovec, ein Gentherapeutikum, ist der Name des Wirkstoffs in Zolgensma® von Novartis®, dem seit dem 19.05.2020 in Europa zugelassenem Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.