Zolgensma® – SMA Selfempowered Net

Was ist Onasemnogene abeparvovec?

Vorschau anzeigen/verbergen
Onasemnogene abeparvovec, ein Gentherapeutikum, ist der Name des Wirkstoffs in Zolgensma® von Novartis®, dem seit dem 19.05.2020 in Europa zugelassenem Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.
Neue Phase-3 Studiendaten zu OAV101 IT von Novartis

Vorschau anzeigen/verbergen
Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier…
STEER Studie zu OAV101 IT erreicht primären Endpunkt

Vorschau anzeigen/verbergen
In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die…
Langzeitdaten zu Zolgensma unterstreichen anhaltende Wirksamenkeit

Vorschau anzeigen/verbergen
Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…
Rote Hand Brief zu Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Aufgrund von Fällen akuten Leberversagens mit Todesfolge, nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec), gibt Novartis, in Abstimmung mit der EMA (Europäiche Arzneimittelbehörde) sowie dem Paul-Ehrlich-Institut eine Information zur Situation in Form des Rote Hand Briefs heraus. Download Quelle: Mitteilung Paul Ehrlich Institut
Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die “Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®” gestartet, womit “Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis” nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen. Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/
Zolgensma® irgendwann auch für ältere SMA Patienten?

Vorschau anzeigen/verbergen
Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden. Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und…
Rote Hand Brief zu Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Das Paul Ehrlich Institut gibt eine “Rote Hand” Warnung zu Zolgensma® heraus. Laut Brief ist wohl bei 5 mit Zolgensma® behandelten Kindern eine Thrombotische Mikroangiophatie (TMA) aufgetreten. Die TMA sei eine akute lebensbedrohliche Erkrankung, die durch “Thrombozytonie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung gekennzeichnet ist“. Zitat aus der Zusammenfassung des Briefes: Vor der Verabreichung von Onasemnogen-Abeparvovec…
Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kindern und anhaltende Wirkung

Vorschau anzeigen/verbergen
Wie in dem heute am 15. März 2021 veröffentlichtem Presserelease von Norvartis zu lesen, zeigt sich auch hier einmal wieder, wie wichtig eine präsymptomatische Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie SMA ist. So erreichten präsymptomatisch behandelte Kinder die üblichen altersgerechten Meilensteine der Entwicklung und benötigten auch keine Beatmung oder Sondenernährung. Ebenso bei Kindern bei denen…
Eine Gentherapie für alle

Vorschau anzeigen/verbergen
„Alle Patienten verdienen eine Gentherapie” Ein übersetztes Zitat aus einer Pressemitteilung von Novartis, vom 23.09.2020. In dem Kontext meint man aber natürlich eher “Zolgensma® für alle”. So ist Novartis, erfreulicherweise wohl sehr bestrebt, die Gentherapie Zolgensma®, irgendwann auch mal für Erwachsene SMA Patienten verfügbar zu machen. Die FDA scheint dies zu bekräftigen, und gab laut…
Novartis gibt AveXis neuen aussagekräftigen Namen

Vorschau anzeigen/verbergen
Novartis scheint großes Potential in der Zukunft der Gentherapie zu sehen. Schon 2018 führte vermutlich auch das dazu, dass Novartis, das Unternehmen AveXis, welche die damals noch unter AVXS-101 bekannte Gentherapie Zolgensma® entwickelte, für sage und schreibe 8,7 Milliarden US Dollar aufkaufte, und nun die Gentherapie Zolgensma® zur Behandlung der SMA vermarket. Im Zuge dieser…
EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 Anwendungsgebiete. Hier steht nun nochmal genau für wen Zolgensma® indiziert ist. Zitat: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit…
Zolgensma® in EU zugelassen

Vorschau anzeigen/verbergen
Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer “bedingten Freigabe” von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des CHMP, welche keine Gewichts und Alterbeschränkung beschrieb, sorgte für einige Verwunderung und ließ viel Raum für Spekulationen. Wie vermutet sind die “Bedingungen” nun aber doch…
Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht. Ziel ist es …. Ziel ist es, die notwendigen Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung der neuen Gentherapie zu definieren und die Grundlage für die Umsetzung in der klinischen Praxis…
PKV vereinbart Versorgungsvertrag für Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Sicherer mit privater Versicherung? Das klingt jetzt wie Werbung, ist keine! aber bezüglich der Versorgung mit Zolgensma® hat man laut Pressemitteilung des PKV wohl ganz gute Karten, recht problemlos die Übernahme der Behandlungskosten bewilligt zu bekommen, denn laut Meldung der PKV (Verband der privaten Krankenversicherung) ist hier wohl ein Versorgungsvertrag mit AveXis abgeschlossen worden, der…
CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa

Vorschau anzeigen/verbergen
Laut EMA Pressemitteilung gab das Committee for Medicinal Products for Human Use heute eine positive Stellungnahme zu Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ab. Infolge dessen wird nun die Empfehlung an die EU Kommision geschickt, welche dann, etwa in den nächsten 2 Monaten, letztendlich die Freigabe zur Behandlung der SMA in Europa erteilt und somit…
Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht

Vorschau anzeigen/verbergen
AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2…
Zwischenergebnisse aus Studien zeigen signifikant klinischen Nutzen von Zolgensma®

Vorschau anzeigen/verbergen
Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit. So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie…