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Neues für die SMA Community, gibt es heute im 2. SMA Community Letter der Roche Pharma AG im Jahr 2025. Spezifisch gibt es für uns im neuen Community Letter eine Zusammenfassung der entgültigen Fünfjahresdaten der SUNFISH-Studie, welche auch auf der kommenden Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2025 präsentiert werden. Viel Vergnügen beim…
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Wie heute in einem Pressrelease der Roche Pharma AG bekannt gegeben, hat die US-amerikanische Arneimittelbehörde FDA die Tablettenvariante von Evrysdi/Riisdiplam zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen. Dies bezieht sich zwar nun noch nicht auf den europäischen Raum, aber man kann hier recht sicher nun schon ableiten wie die Bedingungen dann bei Zulassung durch die…
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Pünktlich zum Jahresbegin erreicht uns der erste SMA Community Letter der Roche Pharma AG. Diesmal mit einer Übersicht der laufenden Studien zu Risdiplam aka Evrysdi® sowie mit einem kleinen Update zur von vielen ersehnten Darreichung in Tablettenform. Aber lest und lesen Sie selbst Download: Roche SMA Community Letter 01 – 2025
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Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…
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Schon seid einiger Zeit geht die Info umher, dass die aktuelle (April/2024) Darreichungsform von Evrysdi® in Form einer Lösung, durch eine einfach einzunehmende Tablette, die jeweils auch aufgelößt werden kann, ersetzt werden soll. Ist das wahr? Ja, so zumindest die Information im letzten Community Letter des Pharmaunternehmens “Roche” über den Stand der dazu angelegten Studie,…
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Heute trudelte der erste deutschsprachige Roche SMA Community Letter für das Jahr 2024 ein, der gern hier gelesen und auch downloadet werden kann. Viel Spaß beim lesen. Roche SMA Community Letter 04/2024
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Wie im neuen Community Letter von Roche (deutsch) zu lesen, wurden auf dem kürzlich abgehaltenen 4. internationalen wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe, welcher dieses mal in Gent/Belgien statt fand, auch neue Informationen zum Stand der schon seit längerem geplanten neuen Verabreichungsform von Evrysdi® (Wirkstoffname: Risdiplam) veröffentlicht. Die bisher dazu bekannten Informationen, dass es sich dabei…
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Mit lieben Grüßen und besten Wünschen für’s neue Jahr sowie erholsame Weihnachsfeiertage, erreichte uns heute der SMA Community Letter von Roche zum Jahresende 2023. Herzlichen Dank und dem gesamten “Roche SMA Team” natürlich ebenso erholsame Weihnachtsfeiertage und ein erfolgreiches neues Jahr 2024 Den Letter gibt es hier zum Download: Roche SMA Community Letter 2023
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Wie in einem aktuellen Mediarelease von Roche zu lesen, hat die European Medicines Agency die Erweiterung der Behandlung von Neugeborenen nun auch ab einem alter unter 2 Monaten zugelassen. Somit ist Evrysdi® nun auch direkt nach der Geburt zur Behandlung von Neugeborenen mit molekulargenetisch nachgewiesener 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie verfügbar. Quelle: Roche Medialrelease
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Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar. Die Kriterien sind…
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Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
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Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…
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Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung…
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Seit der Zulassung von Evrysdi® ist die Lagertemperatur ein Thema für sich. Gehen ein paar Stunden über 8 Grad, oder ist das Medikament dann quasi kaputt? Meinungen gab es viele, doch fehlte es an greifbaren evidenten Informationen. Dies hat nun wohl zum Glück ein Ende und wir können aufatmen. Und ja, dies kann man doch…
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UPDATE 24.06.2022 zur Lagertemperatur : https://sma.selfempowered.net/smanews/informationen-zur-lagertemperatur-von-evrysdi-angepasst/ Oft heiß diskutiert oder auch kühl belächelt sind die Diskussionen und Meinungen um die Lagertemperatur um Evrysdi, von “ach ein paar Stunden über 8 Grad macht wohl nichts” … bis “Ich habe eine neue Flasche bekommen, da es ein paar Stunden bei etwa 12 Grad war” kann man in…
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Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht…
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Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
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PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im…
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