Seit Juni/Juli 2017 gibt es mit Spinraza® vom Biotechnologieunternehmen Biogen® das erste Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Am 19.05.2020 wurde mit Zolgensma® von Novartis® das 2. Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie, im europäischen Raum zugelassen. Als 3. Medikament folgte am 30. März 2021, der bis dato unter dem Wirkstoffname Risdiplam bekannte “Saft” der F. Hoffmann-La Roche AG, welcher nun, wie auch zuvor in den USA, unter dem Namen Evrysdi® im europäischen Raum für die Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen wurde. Am 04. Juni 2025 ist Evrysdi® auch als Tablette mit 5mg Inhaltsstoff in der EU zugelassen worden, was der derzeitig zugelassenen Höchstdosis gleichkommt, und somit für Kinder, Jugendliche und Erwachsene ab 20kg Körpergewicht als Alternative zur Lösung in Frage kommt.
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