Salanersen, ist eine noch in früher Studien-Phase befindliche Substanz, von Biogen® und hat einen ähnlichen Wirkmechanismus wie der ebenso von Biogen® stemmende Wirkstoff Nusinersen, der seit 2017 unter dem Markennamen Spinraza® zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen ist. Salanersen weist dabei aber eine neuartige Modifikation der chemischen Grundstruktur auf.
Die dazu auf den Seiten des Biotechnologieunternehmens Biogen® stehenden Information hier kurz zitiert:
“BIIB115 (SMN) is an antisense oligonucleotide (ASO) with an N-methylacetamide (NMA) modified chemical backbone leading to a potency that provides the opportunity to evaluate patient outcomes with long interval dosing. Biogen has begun to advance BIIB115 (SMN) into clinical trials to investigate safety, tolerability, pharmacokinetics and efficacy.“
Quelle: https://www.biogen.com/science-and-innovation/pipeline.html
Sowie eine deutsche Übersetzung:
“BIIB115 (SMN) ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem N-Methylacetamid (NMA)-modifizierten chemischen Grundgerüst, das eine Wirksamkeit aufweist, die die Möglichkeit bietet, die Ergebnisse bei Patienten mit langen Dosierungsintervallen zu bewerten. Biogen hat mit der klinischen Erprobung von BIIB115 (SMN) begonnen, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit zu untersuchen.”