Risdiplam ist ein weiteres Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, welches ebenso die Erhöhung der Proteinproduktion ausgehend der Funktionalität des SMN2 Backup-Gen anpeilt, aber oral eingenommen wird. Umgangssprachlich wurde es während der Entwicklung daher auch oft als “der Saft” bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet. Sehr wahrscheinlich aufgrund der auch…