Klinische Studien – Die SMA Community

Info

Klinische Studien zeigt Studien an denen SMA-Betroffene Teilnehmen können.

Sie forschen im Rahmen der SMA an verschiedensten Stellen, und suchen Betroffene zur Teilnahme? Gern kann hierzu Ihr Projekt auf unserer Seite unter der Kategorie “Klinische Studien” angezeigt und für Betroffene und Angehörige bekannt gemacht werden.
Auch eine spezifische Weitergabe an Betroffene und/oder Angehörige innerhalb interner Kanäle ist möglich. Melden Sie sich dazu gern und wählen Betreff: “Studien/Forschungsprojekt vorstellen”.

ClinicalTrails RSS Feed

A Study to Find Out How Nusinersen is Processed in the Body When Given Through the ThecaFlex DRx™ System in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy (PIERRE-PK)
18. März 2026
Conditions: Muscular Atrophy, Spinal Interventions: Drug: Nusinersen; Device: ThecaFlex DRx System Sponsors: Biogen; Alcyone Therapeutics, Inc Recruiting
A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy
13. März 2026
Conditions: Muscular Atrophy, Spinal Interventions: Drug: Risdiplam Sponsors: Hoffmann-La Roche Recruiting

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Langzeitstudie zu AVXS-101

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AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an. Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt) Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich…

Langzeitstudie zu AVXS-101