Klinische Studien – SMA Selfempowered Net

Die ASCEND Studie

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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die teilnehmenden Neuromuskulären Zentren sind: Universitätsklinikum Essen: Study CoordinatorJaqueline LipkaTel: 0201 723 85563Fax: 0201 723 6977E-Mail: jaqueline.lipka@uk-essen.de Prof. Dr. med.Tim HagenackerTel: (Sekretariat) 0201 723 6513E-Mail: tim.hagenacker@uk-essen.de Universitätsklinikum Heidelberg: Tel:…
Über “Klinische Studien”

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Hier werden aktuelle offizielle klinische Studien zur spinalen Muskelatrophie aufgezeigt. Sie forschen im Rahmen der SMA an verschiedensten Stellen, und suchen Betroffene zur Teilnahme? Gern kann Ihr Projekt hier für Betroffene und Angehörige bekannt aufgezeigt werden. Melden Sie sich dazu gern und wählen Betreff: “Studien/Forschungsprojekt vorstellen“.
RESILIENT – Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei SMA

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RESILIENT ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren in Deutschland sind: Universitätsklinikum Essen: Ansprechpartner: Karin Smuda Tel: 0201 723 4080 E-Mail: karin.smuda@uk-essen.de…
DYS-SMA – Studie zur Beurteilung von Dysphagie und bulbären Dysfunktionen bei SMA

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DYS-SMA ist eine von der Universität Giessen angelegten Studie zur umfassende Beurteilung der Häufigkeit und des Ausmaßes von Dsyphagie und bulbären Störungen bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie. Die Studie schliesst alle SMA Typen und Altersklassen ein. Teilnehmende Zentren: Universitätsklinikum Giessen: Kontaktdaten: Dr. Samra Hamzic, M.A. Tel: 0641 985 59233 E-Mail: samra.hamzic@neuro.med.uni-giessen.de
DEVOTE – Studie zur klinischen Wirksamkeit bei höherer Dosierung von Nusinersen

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Die DEVOTE Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, wenn dies in höheren Dosen verabreicht wird. Laut Einschlusskriterien gibt es keine Beschränkung Alters oder des SMA Typs. „Child, Adult, Older Adult“ Es gibt 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg unterscheidenden “Arme”. Die…
SAPPHIRE – Randomisierte, placebokontrollierte, doppelblind Phase 3 Studie zu Apitegromab

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SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
ASCEND – Studie zur Behandlung mit einer höheren Dosis von Spinraza® (Nusinersen)

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Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine Therapie…
Behandlung mit einem Studienmedikament zur Verbesserung der Signal-Übertragung zwischen Nerv und Muskel.

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Die Abteilung Neurologie des Universitätsklinikums Essen führt eine Studie zu einem Medikament zur Verbesserung der Signal-Übertragung zwischen Nerv und Muskel durch und möchte Sie dazu gern einladen. Die Studie schließt gehfähige, von 5q-assoziierter SMA Typ 3 Betroffene im Alter von 18 bis 60 Jahren ein welche aktuell mit einem für 5q-assozierte SMA zugelassenem Medikament behandelt…
Studie zu Ernährung, Physiotherapie und Behandlung

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SMA Europe und die Universität Tilburg, laden, mit Unterstützung von CureSMA, zu einer europaweiten Umfrage/Studie zum Thema “Erwartung an Ernährung, Physiotherapie und Behandlung ein”. Ziel der Studie ist es, Zitat: einen gründlichen Einblick in die Erfahrung von SMA-Patienten mit Ernährung, Physiotherapie und Behandlung zu gewinnen. …. Die Umfragedaten sollen SMA Europe helfen, für einen besseren…
Studie zur Lebensqualität des Universitätsklinikums des Saarlandes für Menschen mit der Diagnose einer 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (SMA)

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Rekrutierung beendet! Eine Forschergruppe aus Ärzten und Psychologen des Universitätsklinikums des Saarlandes und des Karolinska Institute aus Stockholm in Schweden erheben in einer Querschnittsstudie die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Patientinnen und Patienten mit SMA. Um diese wissenschaftlich zu erfassen, sind Patientinnen und Patienten mit SMA sowie Eltern/Erziehungsberechtige/Angehörige von Ihnen aufgerufen, mehrere Fragebögen über ihren Gesundheitsstatus und…
Meinung und Anregungen zur CARE-FAM-NET-Website: Studienteilnehmer*innen gesucht

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Sehr geehrte Damen und Herren Zur Verbesserung des seelischen Wohlbefindens von Kindern und Jugendlichen mit Seltenen Erkrankungen und ihren Familien ist die Internetseite entstanden. Die Seite informiert über verschiedene psychosoziale Themen und möchte Hilfestellungen für betroffene Familien geben. Wir möchten unser Internetangebot für Menschen, die von einer seltenen Erkrankung betroffen sind – insbesondere für Familien…
Studie zur Untersuchung der “grauen Substanz” bei Menschen mit spinaler Muskelatrophie

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Das Rekrutierungsziel ist erreicht. Die Studie wird nun ausgewertet. Eine Teilnahme ist aktuell nicht mehr möglich. Sehr geehrte Damen und Herren In der Neurologie des Universitätsspitals Basel führen wir aktuell eine bildgebende Studie zu SMA II und III durch. Ziel ist die Entwicklung eines neuen Verlaufsparameters, mit dem wir hoffen, den Verlauf der SMA und…
Untersuchung der maximalen Kau- und Zungenkraft bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie.

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Prüfzentrum: Poliklinik für Kieferorthopädie Universitätsklinikum Köln Kerpenerstraße 32, D-50931 Köln Kontaktpersonen: Ansprechpartner für die Studie und Datenverarbeitung: Dr. Teresa Kruse teresa.kruse@uk-koeln.deAnsprechpartner Neurologie: Dr. Gilbert Wunderlich gilbert.wunderlich@uk-koeln.de Liebe SMA-Betroffene, an dieser Stelle möchten wir Ihnen gerne eine Studie der Uniklinik Köln vorstellen, die sich mit der Kau- und Zungenkraft bei SMA-betroffenen Erwachsenen beschäftigt. Die Kau- und…
Erforschung der Versorgungssituation von SMA Patienten

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Die Uniklinik Freiburg, bzw. die “Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen” der Freiburger Uniklinik sucht Studienteilnehmer um die Versorgungssituation von SMA Patienten zu untersuchen, da aus Beobachtungen heraus festgestellt wurde, dass die Versorgung, trotz vieler engagierter, beteiligter Behandler nicht immer optimal aufeinander abgestimmt ist, was wohl oft den Eindruck hinterlasse, das die linke Hand nicht wisse…
Kleine Spinraza® Studie mit erwachsenen SMA 2 Patienten angelegt

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Das französiche Universitätsklinikum von Nizza “Centre Hospitalier Universitaire de Nice” startet eine 27 monatige Studie mit etwa 20 erwachsenen SMA 2 Patienten um die Veränderung der motorischen Fähigkeiten zu beobachten. Am 30. November 2019 soll es losgehen und primär bis zum 22. Juni 2022 beendet und vermutlich inklusive Auswertung etc. bis zum 30. November entgültig…
Langzeitstudie zu AVXS-101

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AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an. Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt) Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich…