SAPPHIRE, ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten.
Eine zweite Gruppe schließt Kinder ab 13 und junge Erwachsene bis zu 21 Jahren, ebenso mit SMA-Typ 2 und 3 ein. Um Unterschied zu Gruppe der 2 – 12 Jährigen, wird hier, ebenso nach zufälliger Auswahl, entweder 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo gegeben.
In beiden Gruppen ist eine Behandlungzeit, entweder mit Risdiplam von mindestens 6 Monaten, oder Nusinersen von mindestens 10 Monaten eine Bedingung (Einschlusskriterium)
Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren sind:
Universitätsklinikum Bonn:
Studienleiter: Dr. med. Johannes Friese
Kontaktdaten:
Tel: 0228 287 33344
E-Mail: johannes.friese@ukbonn.de
Universitätsklinikum Essen:
Kontaktdaten:
Tel: 0201 723 4080
E-Mail: spz-studienteam@uk-essen.de
Universitätsklinikum Freiburg:
Studienleitung: PD Dr. med. Astrid Pechmann
Kontaktdaten:
Tel: 0761 270 43000
E-Mail: zkj.direktion-neuropaediatrie@uniklinik-freiburg.de
Dr. von Haunersches Kinderspital München:
Studienleitung: PD Dr. med. Astrid Blaschek
Kontaktdaten:
Tel: 089 4400 55110
Mail: astrid.blaschek@med.uni-muenchen.de
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