Klinische Studien – Die SMA Community

Studien des Unternehmens Biogen®

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Das pharmazeutische Unternehmen Biogen® Hersteller des Wirkstoffs Nusinersen (Spinraza®) listet die aktuellen Studien zur spinalen Muskelatrophie auf einer eigenen Seite auf. Hierzu der Suchlink zur übersichtlichen Auflistung aller verfügbaren Studien in Deutschland: Link
Studien des Unternehmens Roche

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Das pharmazeutische Unternehmen Roche, Hersteller des Medikaments Evrysdi®(Risdiplam) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie, forscht auch nach Zulassung des Medikamentes im europäischen Raum in diversen Bereichen. Hierzu existiert auf der Webseite eine Übersicht der in Deutschland verfügbaren Studien. Hierzu der Suchlink auf die besagte Seite. Link
Über “Klinische Studien”

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Hier werden aktuelle offizielle klinische Studien zur spinalen Muskelatrophie aufgezeigt. Sie forschen im Rahmen der SMA an verschiedensten Stellen, und suchen Betroffene zur Teilnahme? Gern kann Ihr Projekt hier für Betroffene und Angehörige bekannt aufgezeigt werden. Melden Sie sich dazu gern und wählen Betreff: “Studien/Forschungsprojekt vorstellen“.
RESILIENT – Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei SMA

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RESILIENT (NCT05337553) ist eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie von Biohaven Pharmaceuticals, Inc. zur Prüfung der Wirkung und Sicherheit von Taldefgrobep alfa bei Betroffenen von 5q-assoziierter SMA, welche aktuell mit einem zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA zugelassenem Medikament behandelt werden. Die teilnehmenden neuromuskulären Zentren in Deutschland sind: Universitätsklinikum Essen: Ansprechpartner: Karin Smuda Tel: 0201 723 4080 E-Mail:…
DYS-SMA – Studie zur Beurteilung von Dysphagie und bulbären Dysfunktionen bei SMA

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DYS-SMA ist eine von der Universität Giessen angelegten Studie zur umfassende Beurteilung der Häufigkeit und des Ausmaßes von Dsyphagie und bulbären Störungen bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie. Die Studie schliesst alle SMA Typen und Altersklassen ein. Teilnehmende Zentren: Universitätsklinikum Giessen: Kontaktdaten: Dr. Samra Hamzic, M.A. Tel: 0641 985 59233 E-Mail: samra.hamzic@neuro.med.uni-giessen.de
DEVOTE – Studie zur klinischen Wirksamkeit bei höherer Dosierung von Nusinersen

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Studie beendet Die DEVOTE NCT04089566 Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, wenn dies in höheren Dosen verabreicht wird. Laut Einschlusskriterien gibt es keine Beschränkung Alters oder des SMA Typs. „Child, Adult, Older Adult“ Es gibt 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg…
SAPPHIRE – Randomisierte, placebokontrollierte, doppelblind Phase 3 Studie zu Apitegromab

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Studie beendet SAPPHIRE NCT05156320 ist eine randomisierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine…
ASCEND – Studie zur Behandlung mit einer höheren Dosis von Spinraza® (Nusinersen)

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Die ASCEND Studie (NCT05067790) ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine…
Behandlung mit einem Studienmedikament zur Verbesserung der Signal-Übertragung zwischen Nerv und Muskel.

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Die Abteilung Neurologie des Universitätsklinikums Essen führt eine Studie zu einem Medikament zur Verbesserung der Signal-Übertragung zwischen Nerv und Muskel durch und möchte Sie dazu gern einladen. Die Studie schließt gehfähige, von 5q-assoziierter SMA Typ 3 Betroffene im Alter von 18 bis 60 Jahren ein welche aktuell mit einem für 5q-assozierte SMA zugelassenem Medikament behandelt…
Langzeitstudie zu AVXS-101

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AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an. Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt) Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich…