Die DEVOTE Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, wenn dies in höheren Dosen verabreicht wird. Laut Einschlusskriterien gibt es keine Beschränkung Alters oder des SMA Typs. „Child, Adult, Older Adult“ Es gibt 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg unterscheidenden “Arme”. Die…

Die ASCEND Studie ist eine von Biogen® angelegte Studie zur Evaluierung einer Behandlung mit einer höheren Dosierung von Spinraza® (Nusinersen) nach einer Behandlung mit Evrysdi® Risdiplam. Die Studie schließt nicht gehfähige, von 5q-assozierter SMA Betroffene sämtlicher SMA Typen im Alter zwischen 18 und 50 Jahren ein, welche aktuell, bzw. seit mindestens 6 Monaten eine Therapie…