Apitegromab (ehemals SRK-015) von Scholar Rock ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA. (Die Seite dazu ist sehr Informativ und beinhaltet weiterführende Infos zu den aktuellen Studien etc. Als kleine Übersetzungshilfe siehe Link unten)
Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um den natürlichen Muskelabbau zu verlangsamen.
Damit Muskeln nicht unentwegt wachsen, bzw nicht benötigte abgebaut werden, haben wir Menschen und auch andere Säugetiere Mechanismen “inne” die dies regulieren. Ein in diesem Mechanismus beteiligtes Eiweiß ist Myostatin. Der Wirkstoff in Apitegromab hemmt die Produktion von Myostatin um diesem Mechanismus wieder entgegenzuwirken/diesem etwas freilauf, um so das atrophieren der Muskeln zu verlangsamen oder gar zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll Apitegromab allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden. Es ist also kein spezifisches SMA Medikament, was die SMN Protein Produktion erhöht. (Diese Anmerkung in Kursivschrift ist eine eigene Darstellung und fachlich nicht bestätigt!)
Als kleine Übersetzunghilfe, ein Link der Scholar Rock Seite über Google Translate