AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an.
Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt)
Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden.
Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich zu überwachen sowie die fortgesetzte Wirksamkeit (Meilensteine in der Entwicklung) und die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die AVXS-101-Behandlung zu überwachen.