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BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen
Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute,…
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Präklinische Daten zu SRK-015
Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin “Human Molecular Genetics“, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015. SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie. Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.…
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Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt
Es gab schon einige Meldungen von Forderung der Ärzte das die SMA ins Neugeborenenscreening aufgenommen werden soll. Sehr wichtig, da eine frühzeitige Behandlung viel Schaden abwenden kann. Am 22.11.2018 wurde nun der Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenenscreenings angenommen. Hier die offizielle Pressemitteilung zum Download
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Einer geht noch …..
Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2. Medikament zur Behandlung der 5q-assozierten spinalen Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, dass dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion, laut manchen Medien, quasi heilen soll. Ob das auch so ist, ist…
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AVXS-101 sprengt die Bank
Gemunkelt wurde schon länger… wenn Spinraza immernoch so ca. 80.000 – 100.000€ pro Injektion kostet, was wird dann wohl die Behandlung mit AVXS-101 kosten, welches laut den bisherigen Informationen nur einer einzigen Injektion bedarf? ACHTUNG!! NICHT IM STEHEN KLICKEN … Bitte vorher setzen, anschnallen, festhalten oder schonmal einen Schnaps bereitstellen. https://de.reuters.com/article/schweiz-novartis-gentherapie-idDEKCN1NA1Y4
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Wieder ein Stückchen weiter?
Die englischsprachige Seite SMA News Today berichtet heute über eine Veröffentlichung vom 24. September 2018 welche eine weitere Erkenntnis über die SMA offenbart. Aktueller Wissensstand ist ja heute, das die Anzahl der SMN2 Kopien ebenso in Zusammenhang mit der Ausprägung der SMA und des Typs steht. Allerdings ist das nicht immer 100%ig. Es gibt da immernoch irgendwelche Faktoren…
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Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler
Adrian R. Krainer, Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält den Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner Dr. C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.
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Neues zur Zulassung AVXS-101
Novartis gibt in einem Quartalsbericht an, für AVXS-101 gleichzeitig in den USA, Japan und auch der EU die Zulassung zu beantragen. Quelle: https://www.novartis.com/news/novartis-financial-results-q3-2018 Dort gibt es auch ein Video wo ca. ab Minute 1:38 eingeleitet und dann ca. ab 1:46 von Paul Hudson darüber gesprochen wird. UPDATE: Und da ist es auch dann schon passiert. AveXis/Novartis…
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Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.
Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, dass eine frühzeitige Behandlung, Stichword “Neugeborenen-Screening” (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten. Zitat: “Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial…