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Kasse muß Zolgensma® nicht zahlen
Dies entschied das Essener Landessozialgericht am 27.02.2020 im Fall einer derzeit mit Spinraza® behandelten 7 Monate alten “Antragstellerin”. Auch ein Beschwerdeverfahren änderte nichts an dem Urteil, da sich die Patientin noch in der Aufsättigungphase mit Spinraza® befindet. Die behandelnden Ärzte sowie das zur Einholung weiterer Meinungen konsultierte Universitätsklinikum Essen empfahlen 6-12 Monate Behandlungsverlauf abzuwarten. Weiterhin…
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BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam
Laut Information hat das BfArM am 12.03.2020 das Härtefallprogramm zu Risdiplam bei Typ 1 SMA Patienten bestätigt. Patienten, welche das Einschlussprofil erfüllen, können nun in das Risdiplam Härtefallprogramm eingeschlossen werden. Dabei gelten die Bedingungen der Arzneimittelhärtefallverordnung: „Ein Härtefall im Sinne dieser Verordnung liegt vor, wenn eine Gruppe von Patientinnen oder Patienten, die an einer Erkrankung…
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“Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn”
sagt, wie heute in der Badischen Zeitung zu lesen, Frau Dr. Astrid Pechmann, Funktionsoberärztin der Neuropädiatrie der Uniklinik Freiburg, die den Hype, den die sogenannte “Verlosung” ausgelöst hat, kritisch sieht. Wie weiterhin zu lesen, äußert sich auch Michael Kolodzig, Vorstand der Deutschen Muskelstiftung, er sagt dass die Verunsicherung bei den Eltern groß sei, er zeige…
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“SMN2 Hochregulierer” in Kombination
Auf der Wiley Online Library ist ein (leider nicht kostenfreier) Artikel zu lesen, der sich mit der Kombination von SMN2 hochregulierenden Medikamenten wie Spinraza® und das sehnlich erwartete Risdiplam beschäftigt. In der kleinen Einführung zum Artikel beschreibt man wie mit zusätzlicher Gabe von Panobinostat, einem Wirkstoff aus der Gruppe der Histon-Deacetylase-Inhibitoren, die Expression der durch…
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Überarbeitete Empfehlung zur Behandlung von Säuglingen mit 4 Kopien
Eine Arbeitsgruppe von Cure SMA überarbeitete die Empfehlungen für die Behandlung von Säuglingen, bei denen mittels Neugeborenenscreening 4 SMN2 Kopien ermittelt wurden. Man empfiehlt nun im Gegensatz zu der Erstveröffentlichung im Mai 2018 sofort mit der Therapie zu beginnen. Laut Mitteilung konnte die Arbeitsgruppe damals keinen Konsens finden, gab daher keine Empfehlung ab und überlies…
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Gemeinsamer Appell an Novartis
Vertreter der Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), die Gesellschaft für Neuropädiatrie sowie SMArtCARE wenden sich in einem gemeinsamen Schreiben an Novartis, unterstreichen ihre Ablehnung gegen das Auswahlverfahren im Rahmen des Härtefallprogramms zu Zolgensma® und fordern die kostenlose Abgabe an Patienten denen die derzeit verfügbare “Standardtherapie” nicht zur Verfügung steht bzw. bei denen Diese nicht wirksam…
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Neue Daten zu SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress
Auch Scholar Rock war natürlich ebenso auf dem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA in Evry und präsentierte ein paar neue Informationen zu SRK-015. „Wir freuen uns, präklinische und klinische Daten für SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress präsentieren zu können, während wir die Entwicklung von SRK-015 weiter vorantreiben, um die motorischen Funktionen…
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Roche mit Risdiplam in Evry
Auch Roche ist auf dem aktuell vom 05.-07. Februar in Evry stattfindenden, von SMA Europe veranstaltetem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA präsent, und präsentiert Daten und Studienergebnisse aus den bisherigen Studien zu Risdiplam. Übersetztes Zitat aus offizieller Pressemitteilung: Wie erwartet zeigten explorative Subgruppenanalysen, dass die stärksten Reaktionen bei MFM-32 im Vergleich zu…
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Novartis gibt Statement zum Zolgensma® Härtefallprogramm ab
Die Flut an Berichterstattungen, in denen das Prinzip der Verteilung des Medikamentes an die Patienten, mit Verlosung, Glückspiel, oder vom Stern in einer Facebookumfrage gar als zynische Marketingstrategie bezeichnet wird, ist wohl den wenigsten entgangen. Wie Novartis schreibt ist ihnen nun auch bekannt geworden, das die EU-Staaten (Belgien, Niederlande, Luxemburg, Österreich und Irland) eine gemeinsame…