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Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam
Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen “Annual SMA Conference 2020” neue Daten aus den Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam. Dabei handelt es sich konkret um Daten aus 2 Jahren aus der Sunfish Studie und einem Jahr aus…
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Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®
Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen. Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet…
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EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma®
Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 Anwendungsgebiete. Hier steht nun nochmal genau für wen Zolgensma® indiziert ist. Zitat: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit…
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Erforschung der Versorgungssituation von SMA Patienten
Die Uniklinik Freiburg, bzw. die “Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen” der Freiburger Uniklinik sucht Studienteilnehmer um die Versorgungssituation von SMA Patienten zu untersuchen, da aus Beobachtungen heraus festgestellt wurde, dass die Versorgung, trotz vieler engagierter, beteiligter Behandler nicht immer optimal aufeinander abgestimmt ist, was wohl oft den Eindruck hinterlasse, das die linke Hand nicht wisse…
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Zolgensma® in EU zugelassen
Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer “bedingten Freigabe” von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des CHMP, welche keine Gewichts und Alterbeschränkung beschrieb, sorgte für einige Verwunderung und ließ viel Raum für Spekulationen. Wie vermutet sind die “Bedingungen” nun aber doch…
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Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®
Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht. Ziel ist es …. Ziel ist es, die notwendigen Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung der neuen Gentherapie zu definieren und die Grundlage für die Umsetzung in der klinischen Praxis…
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PKV vereinbart Versorgungsvertrag für Zolgensma®
Sicherer mit privater Versicherung? Das klingt jetzt wie Werbung, ist keine! aber bezüglich der Versorgung mit Zolgensma® hat man laut Pressemitteilung des PKV wohl ganz gute Karten, recht problemlos die Übernahme der Behandlungskosten bewilligt zu bekommen, denn laut Meldung der PKV (Verband der privaten Krankenversicherung) ist hier wohl ein Versorgungsvertrag mit AveXis abgeschlossen worden, der…
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Risdiplam Studie “FIREFISH – Part 2” erreicht primären Endpunkt
Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, erreichte Teil 2 der Firefish Studie ihren primären Endpunkt. Dieser war, zu sehen, wie viele von insgesamt 41 eingeschlossen Typ1 Säuglingen im Alter von 1 – 7 Monaten, nach 12 monatiger Behandlung, gemessen an den Bayley Scales of Invant Development, mindestens 5 Sekunden frei und ohne Unterstützung…
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Der eigene Blog
Du/Sie hast/haben ein eigenes Projekt oder möchten(st) gern über eigene Erfahrungen mit SMA bzw. einem Medikament schreiben, aber keine Muse oder Zeit sich dafür selbst in die Materie der Webseitenerstellung und Pflege einzuarbeiten? Dann ist dies neben der Veröffentlichung von einzelnen Artikeln unter Stimmen, auch auf einer eigens dafür angelegten Website innerhalb des “smartunity Netzwerks“,…