-
SMA mehr als eine neuromuskuläre Erkrankung?
Im Volksmund wird Spinale Muskelatrophie einfach nur “Muskelschwund” genannt, und mit Multipler Sklerose, Duchenne usw. in einen Topf geworfen. Auch Nicht-Neurologen verwechseln heute immer noch gern mal die SMA mit der Dystrophie…. Wer hat nicht schonmal spinale Muskeldystrophie oder ähnliches auf dem Überweisungsschein stehen gehabt? Soweit so gut, bzw. eben wie gehabt. Wir Betroffene wissen…
-
Neues von SRK-015
Von Scholar Rock’s SRK-015 hört man in letzter doch recht häufig. Aber vielleicht ist das auch nur mein Eindruck, dennoch scheint es aber auch hier voran zu gehen. SRK-015 will dem SMA bedingten atrophieren des Muskels entgegenwirken, in dem es die Fesseln eines natürlichen Prozesses gegen unkontrollierten Muskelwachstum etwas lockert…. wenn man das mal so…
-
Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht
Wie Roche in einem Mediarelease bekannt gibt, wurden heute am 28.09.2020, auf der, diesmal virtuell stattfindenden 25. World Muscle Society, neue 2-Jahres-Daten von SMA Typ 1 Säuglingen aus Teil 1 der FIREFISH Studie veröffentlicht. So berichtet das Mediarelease dass 88% der Säuglinge am Leben blieben und keine permanente Beatmung benötigten. Auch stieg die Anzahl derer,…
-
Eine Gentherapie für alle
„Alle Patienten verdienen eine Gentherapie” Ein übersetztes Zitat aus einer Pressemitteilung von Novartis, vom 23.09.2020. In dem Kontext meint man aber natürlich eher “Zolgensma® für alle”. So ist Novartis, erfreulicherweise wohl sehr bestrebt, die Gentherapie Zolgensma®, irgendwann auch mal für Erwachsene SMA Patienten verfügbar zu machen. Die FDA scheint dies zu bekräftigen, und gab laut…
-
Novartis gibt AveXis neuen aussagekräftigen Namen
Novartis scheint großes Potential in der Zukunft der Gentherapie zu sehen. Schon 2018 führte vermutlich auch das dazu, dass Novartis, das Unternehmen AveXis, welche die damals noch unter AVXS-101 bekannte Gentherapie Zolgensma® entwickelte, für sage und schreibe 8,7 Milliarden US Dollar aufkaufte, und nun die Gentherapie Zolgensma® zur Behandlung der SMA vermarket. Im Zuge dieser…
-
Materie-Patent auf SRK-015
Wie in einer Pressemitteilung zu lesen hat Scholar Rock ein „Materie-Patent“ auf die Aminosäurensequenz in SRK-015 in spezifischer Verwendung mit Myostatin, erteilt bekommen. Die Zusammensetzung des Materiepatents ist auf die Aminosäuresequenz von SRK-015 in voller Länge gerichtet, die spezifisch an pro / latentes Myostatin bindet, während die Bindung an reifes Myostatin und verwandte Wachstumsfaktoren wie GDF11 und…
-
Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert
Lange haben wir gewartet und nun ist es soweit. Es freut mich sehr heute mitteilen zu können, dass ab heute den 19. August 2020 die Einschlusskriterien zur Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi) im Rahmen, des seit dem 12. März 2020 laufenden Härtefallprogramms erweitert worden, und somit ab sofort auch Patienten mit SMA Typ 2 in Deutschland…
-
Zulassungantrag für Risdiplam (Evrysdi) bei der EMA eingereicht und angenommen
Wie heute mitgeteilt bekommen, ist der Zulassungsantrag für Risdiplam (Evrysdi) am 21. July 2020 bei der europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) eingereicht wurden. Nach erfolgreicher, am 27. July begonnenen Prüfung des Antrags, wurde dieser angenommen und das Zulassungsverfahren für Risdiplam (Evrysdi), nun offiziell am 13. August gestartet. Laut Meldung stehen dabei die Daten aus den Firefish,…
-
SRK-015 von Scholar Rock erhält Deklaration als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen
Wie in der heutigen Pressemittleilung von Scholar Rock bekannt gegeben, hat die FDA, Scholar Rock’s, in Entwicklung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindliches “SRK-015”, als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet bzw. deklariert. Laut Meldung gewährt die FDA diese Bezeichnung bei schweren lebensbedrohlichen Krankheiten, bei denen vorrangig Kinder unter 18 Jahren betroffen sind, und deren…