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SAPPHIRE Studie erreicht primären Endpunkt – Zulassung geplant.
Scholar Rocks Apitegromab ist wohl vermutlich auf einem guten Weg auch bald verfügbar zu werden …. wobei “bald” hier natürlich schon doch auch noch 1–2 Jahre bedeuten kann! Zulassung von Medikamenten ist eben immer ein langer Prozess. Aber wie in letztem Medi-Release vom 07.10.2024 zu lesen ist, erreichte die SAPPHIRE Studie nun ihren primären Endpunkt,…
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Neues aus der TOPAZ Studie
Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: “Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…
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Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt
SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
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Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.
Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182115 Quelle: European Medicines Agency
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Patent auf SRK-015
Wie in einer Pressemitteilung zu lesen hat Scholar Rock ein „Materie-Patent“ auf die Aminosäurensequenz in SRK-015 in spezifischer Verwendung mit Myostatin, erteilt bekommen. Die Zusammensetzung des Materiepatents ist auf die Aminosäuresequenz von SRK-015 in voller Länge gerichtet, die spezifisch an pro / latentes Myostatin bindet, während die Bindung an reifes Myostatin und verwandte Wachstumsfaktoren wie GDF11 und…
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Neues von SRK-015
Von Scholar Rock’s SRK-015 hört man in letzter doch recht häufig. Aber vielleicht ist das auch nur mein Eindruck, dennoch scheint es aber auch hier voran zu gehen. SRK-015 will dem SMA bedingten atrophieren des Muskels entgegenwirken, in dem es die Fesseln eines natürlichen Prozesses gegen unkontrollierten Muskelwachstum etwas lockert…. wenn man das mal so…
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Materie-Patent auf SRK-015
Wie in einer Pressemitteilung zu lesen hat Scholar Rock ein „Materie-Patent“ auf die Aminosäurensequenz in SRK-015 in spezifischer Verwendung mit Myostatin, erteilt bekommen. Die Zusammensetzung des Materiepatents ist auf die Aminosäuresequenz von SRK-015 in voller Länge gerichtet, die spezifisch an pro / latentes Myostatin bindet, während die Bindung an reifes Myostatin und verwandte Wachstumsfaktoren wie GDF11 und…
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SRK-015 von Scholar Rock erhält Deklaration als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen
Wie in der heutigen Pressemittleilung von Scholar Rock bekannt gegeben, hat die FDA, Scholar Rock’s, in Entwicklung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindliches “SRK-015”, als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet bzw. deklariert. Laut Meldung gewährt die FDA diese Bezeichnung bei schweren lebensbedrohlichen Krankheiten, bei denen vorrangig Kinder unter 18 Jahren betroffen sind, und deren…
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Neue Daten zu SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress
Auch Scholar Rock war natürlich ebenso auf dem 2. internationalen wissenschaftlichen & klinischen Kongress zu SMA in Evry und präsentierte ein paar neue Informationen zu SRK-015. „Wir freuen uns, präklinische und klinische Daten für SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress präsentieren zu können, während wir die Entwicklung von SRK-015 weiter vorantreiben, um die motorischen Funktionen…