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Ungenauigkeiten bei der Zulassung von Zolgensma®
Am 24. Mai 2019 erteilte die FDA die Zulassung für ZOLGENSMA® in den USA. Augrund ungenauer Datenangaben bei der Zulassung, welche am 28. Juni 2019 von AveXis selbst eingereicht wurden, leitete die FDA eine Untersuchung ein und gab nun ein Statement dazu ab. Da sich die ungenauen Daten aber einzig auf Studienergebnisse an Tieren beziehen…
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Langzeitstudie zu AVXS-101
AveXis legt Langzeitstudie zu AVXS-101 an. Zitat aus Kurzübersicht (übersetzt) Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Teilnehmern an klinischen Studien zur spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, Typ 2 oder Typ 3, die mit AVXS-101 behandelt wurden. Die Teilnehmer werden von ihrer jeweiligen vorherigen (Eltern-) Studie zu dieser Langzeitstudie übergehen, um die Sicherheit kontinuierlich…
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AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab
ZITAT: Die Zulassung von Zolgensma ® , einer Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren, durch die FDA im Mai 2019, war ein wichtiger Meilenstein innerhalb der SMA-Gemeinschaft. Zolgensma bietet eine neue Behandlungsoption für Kinder mit SMA und ihre Familien an. Verständlicherweise sind viele Familien aktiv daran interessiert, so bald wie möglich Zugang zu…
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AveXis erhält FDA-Zulassung für Zolgensma®
Mit Zolgensma®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden. Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen “gezeigt wie es richtig geht”. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei!…
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Neue “SMA-Medi-Daten” auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert
Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen. Auch heute weiß man noch…
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AveXis untermauert Daten zur Wirksamkeit von ZOLGENSMA® bei SMA Typ 1
Per Browser übersetztes und leicht angepasstes Zitat: Basel, 16. April 2019 – AVEXIS, ein Novartis – Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma ® (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt. Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verlängertes ereignisfreies Überleben, einen frühen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante…