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Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 Anwendungsgebiete. Hier steht nun nochmal genau für wen Zolgensma® indiziert ist. Zitat: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit…

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer “bedingten Freigabe” von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt. Die zur Zulassung nötige, Ende März abgegebene Stellungnahme des CHMP, welche keine Gewichts und Alterbeschränkung beschrieb, sorgte für einige Verwunderung und ließ viel Raum für Spekulationen. Wie vermutet sind die “Bedingungen” nun aber doch…

Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht. Ziel ist es …. Ziel ist es, die notwendigen Voraussetzungen für eine qualitätsgesicherte Anwendung der neuen Gentherapie zu definieren und die Grundlage für die Umsetzung in der klinischen Praxis…

Sicherer mit privater Versicherung? Das klingt jetzt wie Werbung, ist keine! aber bezüglich der Versorgung mit Zolgensma® hat man laut Pressemitteilung des PKV wohl ganz gute Karten, recht problemlos die Übernahme der Behandlungskosten bewilligt zu bekommen, denn laut Meldung der PKV (Verband der privaten Krankenversicherung) ist hier wohl ein Versorgungsvertrag mit AveXis abgeschlossen worden, der…

Laut EMA Pressemitteilung gab das Committee for Medicinal Products for Human Use heute eine positive Stellungnahme zu Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ab. Infolge dessen wird nun die Empfehlung an die EU Kommision geschickt, welche dann, etwa in den nächsten 2 Monaten, letztendlich die Freigabe zur Behandlung der SMA in Europa erteilt und somit…

Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit. So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie…

Dies entschied das Essener Landessozialgericht am 27.02.2020 im Fall einer derzeit mit Spinraza® behandelten 7 Monate alten “Antragstellerin”. Auch ein Beschwerdeverfahren änderte nichts an dem Urteil, da sich die Patientin noch in der Aufsättigungphase mit Spinraza® befindet. Die behandelnden Ärzte sowie das zur Einholung weiterer Meinungen konsultierte Universitätsklinikum Essen empfahlen 6-12 Monate Behandlungsverlauf abzuwarten. Weiterhin…

sagt, wie heute in der Badischen Zeitung zu lesen, Frau Dr. Astrid Pechmann, Funktionsoberärztin der Neuropädiatrie der Uniklinik Freiburg, die den Hype, den die sogenannte “Verlosung” ausgelöst hat, kritisch sieht. Wie weiterhin zu lesen, äußert sich auch Michael Kolodzig, Vorstand der Deutschen Muskelstiftung, er sagt dass die Verunsicherung bei den Eltern groß sei, er zeige…