Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten.
Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen.
Zitat:
“Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien wie
Apitegromab, um Menschen mit SMA bei anhaltender Schwäche zu helfen”, sagte Dr. Crawford. “Während SMN-gerichtete Therapien eine wichtige
Rolle bei der Verhinderung eines weiteren Verlusts von Motoneuronen spielen, leiden viele Menschen immer noch unter anhaltenden oder
fortschreitenden Symptomen aufgrund einer bereits bestehenden Degeneration der Motoneuronen. Die Aufnahme einer auf die Muskeln
ausgerichteten Therapie mit dem klinischen Profil von Apitegromab in das Behandlungsparadigma könnte es den Patienten ermöglichen, ihre
motorischen Funktionen aufrechtzuerhalten oder möglicherweise neue Fortschritte zu erzielen.”
Quelle: Scholar Rock Mediarelease