Spinraza® und Evrysdi® (Risdiplam) beeinflussen die SMN-Protein Produktion ausgehend vom SMN2 Backup Gen. Zolgensma® hat direkt das SMN1 im Visier und will dort für normale Funktionalität sorgen.

Spinraza wird per intrathekaler Injektion (wie Lumbalpunktion) in den Liquor im Spinalkanal injeziert, verbleibt dort und versorgt so die Motoneurone im Rückenmark.

Risdiplam wird oral in Form einer Flüssigkeit eingenommen und gelangt so über Magen/Darm in den Organismus, überwindet dabei die Blut/Hirn Schranke und ist somit im ganzen Körper verfügbar. Da in den letzten Jahren einige Studienergebnisse darauf hinwiesen, dass das bei SMA mäßig vorhandene SMN Protein, auch in anderen Prozessen des Körpers benötigt werden könnte, geht man bei dieser Variante davon aus, so eventuell weitere SMN-Proteinabhängige Prozesse ebenso positiv zu beeinflussen wie die Funktionalität der Motoneurone.

Zolgensma wird aktuell intravenös injeziert. (Es ist/war auch eine Variante in der Zolgensma wie Spinraza verabreicht wird geplant, aber aufgrund unvorhergesehener Ereignisse, und der sehr sicheren Reglements, wurde die Studie dazu zwischenzeitlich gekippt. Später nach Prüfung dann zwar wieder aufgenommen, aber aktuell wird dieses Verfahren noch nicht angewandt.) Auch hier ist der Wirkstoff, bzw die Geninformation im ganzen Körper verfügbar. Im Unterschied zu Spinraza und Risdiplam setzt, wie auch oben schon angerissen, Zolgensma direkt beim SMN1 an. Mit Hilfe einer Virushülle wird funktionale Geninformation an das SMN1 Gen “übergeben” um die korrekte Funktionalität des SMN1 Gens zu erreichen und somit den Prozess der Erstellung von funktionalem SMN-Protein wiederherzustellen. Daraus ergibt sich die bekannte Theorie dass Zolgensma einen Dauereffekt haben könnte und quasi Heilung bedeutet, wenn es präsymptomatisch(bevor Symptome auftreten) angewandt wird. Dazu sei noch dieser Artikel empfohlen. In einem Sonderteil des Magazin’s “Forum Sanitas”, im Abschnitt “Genersatztherapie der SMA mit Onasemnogene Abeparvovec-Xioi” erklären Dr. med Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari die Funktionsweise von Zolgensma®.

Zolgensma ist eher für Kleinkinder und Neugeborene, Spinraza und Risdiplam ist für alle Altersgruppen eine mögliche Therapieoptionen.