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Gibt es eine Wechselwirkung zwischen Risdiplam und der Grippeimpfung?
In den klinischen Studien von Risdiplam war die Verabreichung von Impfstoffen erlaubt, die gemäß der lokalen Leitlinien empfohlen waren. Ein Großteil der Patienten haben während der Firefish und Sunfish Studien Impfungen erhalten (darunter auch Grippeimpfungen). Wechselwirkungen zwischen einem Grippeimpfstoff und Risdiplam sind bisher nicht bekannt. In den USA ist Risdiplam von der FDA seit August…
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Ist SMA heilbar?
Weder die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) noch eine der wenigen anderen der diesem “Phänotyp” zugehörigen neuromuskulären Erkrankungen sind nach heutigem (2022) medizinischem Stand heilbar. Mit keinen der aktuell für die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie verfügbaren Medikamenten ist dies bisher erreichbar.
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Was ist der Unterschied zwischen Spinraza®, Evrysdi ®(Risdiplam) und Zolgensma® ?
Spinraza® und Evrysdi® (Risdiplam) beeinflussen die SMN-Protein Produktion ausgehend vom SMN2 Backup Gen. Zolgensma® hat direkt das SMN1 im Visier und will dort für normale Funktionalität sorgen. Spinraza wird per intrathekaler Injektion (wie Lumbalpunktion) in den Liquor im Spinalkanal injeziert, verbleibt dort und versorgt so die Motoneurone im Rückenmark. Risdiplam wird oral in Form einer…
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Was ist 5q-assoziierte SMA?
Die 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie ist die am meisten vorkommende Variante der SMA. Hier liegt der Defekt im SMN1 Gen auf Chromosom 5, durch dessen Deletion nur unbrauchbare Informationen zur Erstellung des SMN Proteins vorhanden sind und somit kein brauchbares Protein erstellt werden kann. Laut heutigem Wissensstand führt dies dazu, dass andere Zellen, die dieses SMN…
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Welche medikamentösen Behandlungmöglichkeiten gibt es bei 5q-SMA?
Seit Juni/Juli 2017 gibt es mit Spinraza® vom Biotechnologieunternehmen Biogen® das erste Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Am 19.05.2020 wurde mit Zolgensma® von Novartis® das 2. Medikament zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie, im europäischen Raum zugelassen. Als 3. Medikament folgte am 30. März 2021, der bis dato unter dem Wirkstoffname Risdiplam bekannte…
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Welche physiotherapeutischen Behandlungmöglichkeiten gibt es bei SMA?
Da die SMA, egal ob 5q oder eine der sehr seltenen anderen, prinzipiell neuromuskulären Ursprungs sind, werden dementsprechende Therapien auf neurophysiologische Basis angewandt. Bekannte physiotherapeutische Behandlungsmöglichkeiten sind z.B. Bobath, Vojta sowie PNF. Grundsätzlich sollten keine auf Krafttraining basierenden Übungen angewandt werden, da diese zu Überlastungen der Muskeln bzw. der Motoneurone und eher zu Schädigungen und…
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Wie lange geht die Behandlung mit Spinraza®
Für Spinraza® gibt es keine Behandlungsdauer bzw. Begrenzung. Spinraza wird nach heutigem Stand ein Leben lang verabreicht.
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Was ist Reldesemtiv?
Reldesemtiv ist ein von Cytokinetics, in Zusammenarbeit mit Astellas entwickelter Wirkstoff, der den Muskelstoffwechsel beeinflusst um die Kontraktilität des Muskels zu verbessern. Reldesemtiv wird dabei nicht explizit zur Behandlung von SMA entwickelt. Mehr Muskelspannung trotz geringer Spannung(Strom) vom Motoneuron? Eventuell eine sehr gute Idee!! Auch für Erwachsene und forgeschrittenere Stadien. (Diese Anmerkung in Kursivschrift ist fachlich…
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Was ist Apitegromab?
Apitegromab (ehemals SRK-015) von Scholar Rock ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der SMA. (Die Seite dazu ist sehr Informativ und beinhaltet weiterführende Infos zu den aktuellen Studien etc. Als kleine Übersetzungshilfe siehe Link unten) Hier soll die Produktion von Myostatin gehemmt werden um den natürlichen Muskelabbau zu verlangsamen. Damit Muskeln nicht unentwegt…
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Was ist Evrysdi®/Risdiplam?
Risdiplam ist ein weiteres Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, welches ebenso die Erhöhung der Proteinproduktion ausgehend der Funktionalität des SMN2 Backup-Gen anpeilt, aber oral eingenommen wird. Umgangssprachlich wurde es während der Entwicklung daher auch oft als “der Saft” bezeichnet und sehnlichst von vielen, von Skoliose betroffenen SMA Patienten erwartet. Sehr wahrscheinlich aufgrund der auch…